Mọi căn bệnh đều là thất bại chính sách
13/08/26
Y học đã thay đổi đời sống con người sâu sắc hơn nhiều so với cách xã hội thường hình dung. Tuổi thọ toàn cầu đã tăng mạnh trong hơn một thế kỷ, nhưng những con số khô khan khó cho thấy cuộc sống từng mong manh ra sao. Năm 1950, nếu đột quỵ tim trên đường, gần như không ai biết cách cứu. Hồi sức tim phổi chưa ra đời. Nếu vào được bệnh viện, bệnh nhân nhiều khả năng chỉ được cho morphine, nằm yên và chờ điều tốt nhất xảy ra, vì quan niệm phổ biến lúc đó là khi tim ngừng bơm, gần như không thể làm gì.
Đến thập niên 1970, nhận thức ấy thay đổi. Các bác sĩ tim mạch hiểu rằng mỗi phút trôi qua, cơ tim càng thiếu oxy và phần cơ đã chết sẽ không hồi phục. Nếu tái lập dòng máu đủ nhanh bằng thuốc làm tan cục máu đông hoặc ống thông bóng, họ có thể cứu cơ tim. Ý tưởng cho rằng cơn đau tim là tình trạng có thể chủ động điều trị thực ra mới phát hiện chỉ khoảng nửa thế kỷ. Từ đó, tỷ lệ bệnh nhân tử vong trong vòng một tháng sau nhồi máu cơ tim nặng nhất đã giảm 2/3.
Nhìn rộng hơn, bệnh tim mạch cho thấy mức tiến bộ còn lớn hơn. Người dân ở các nước giàu ngày nay có nguy cơ chết vì bệnh tim mạch ở cùng độ tuổi chỉ bằng khoảng 1/4 so với thập niên 1950. Khi ấy chưa có statin, xét nghiệm cholesterol, lệnh cấm chất béo chuyển hóa, chiến dịch chống hút thuốc, phẫu thuật bắc cầu hay máy tạo nhịp cấy ghép.
Dòng chảy đổi mới y học
Không chỉ bệnh tim, bệnh tiểu đường, một số loại ung thư và bệnh truyền nhiễm cũng đã trở nên dễ kiểm soát hơn nhiều. Một thế kỷ trước, người mắc tiểu đường tuýp 1 thường chỉ sống thêm vài tháng, với “chế độ ăn bỏ đói” là một trong số ít lựa chọn. Ngày nay, bệnh nhân có thể dùng thiết bị nhỏ gắn trên tay để theo dõi đường huyết và bơm insulin theo thời gian thực. Trước khi penicillin ra đời, vết thương nhiễm trùng đơn giản cũng có thể dẫn đến nhiễm trùng máu và tử vong.
Những năm gần đây, tiến bộ vẫn diễn ra liên tục. Các thuốc kháng virus mới có thể ngăn HIV với hiệu quả gần như tuyệt đối chỉ bằng một liều mỗi sáu tháng. Một số thuốc mới giúp giảm cholesterol thêm 60% ở những người đã dùng statin. Các liệu pháp ung thư mới làm chậm tiến triển của ung thư phổi, ung thư não, ung thư tụy và đa u tủy. Trong 5 năm qua, thế giới có vaccine đầu tiên cho Covid-19, sốt rét, chikungunya và RSV.
Công cụ khoa học cũng mạnh hơn rất nhiều. Năm 2003, Dự án Bộ gen Người hoàn tất việc giải trình tự bộ gen của người mất sáu tháng và tốn 50 triệu USD. Hiện nay, công việc này chỉ mất chưa đến bốn giờ và vài trăm USD. Trong hai thế kỷ, độ phân giải của kính hiển vi tốt nhất đã tăng hơn 10.000 lần. Đến thập niên 1930, chưa ai từng nhìn thấy virus; ngày nay, con người có thể quan sát virus đến cấp độ nguyên tử.
AI đang đẩy quá trình này đi xa hơn. AlphaFold có thể dự đoán hình dạng protein trong vài phút thay vì nhiều năm. Các công cụ khác đang thiết kế protein hoàn toàn mới, tìm gen vi sinh vật ẩn có thể mã hóa kháng sinh, hoặc phát hiện các lớp công cụ chỉnh sửa gen mới có khả năng cắt dán những đoạn DNA dài và sửa nhiều gen cùng lúc.
Khi khoa học không phải nút thắt duy nhất
Dù vậy, nhiều phương pháp điều trị hiệu quả vẫn mất hàng năm, thậm chí hàng thập niên, để đến được bệnh nhân. Vaccine sốt rét là ví dụ rõ nhất. Đây là đột phá khoa học lớn vì ký sinh trùng sốt rét thay đổi hình dạng nhiều lần trong vòng đời, khiến việc tìm mục tiêu vaccine rất khó. Tuy nhiên, vaccine đầu tiên thực ra đã được phát triển từ thập niên 1990, mắc kẹt nhiều năm vì thiếu tiền thử nghiệm. Bệnh ảnh hưởng chủ yếu đến trẻ em ở các nước nghèo, nên động lực thương mại quá yếu, dù mỗi năm có khoảng nửa triệu trẻ em chết vì sốt rét.
Cách sửa thất bại này là cam kết thị trường trước. Các nhà tài trợ hứa mua vaccine ở mức giá nhất định nếu sản phẩm được phát triển, an toàn và hiệu quả. Năm 2009, cơ chế này từng được dùng để thúc đẩy vaccine phế cầu phù hợp với các chủng phổ biến ở châu Phi và Nam Á. Kết quả là nhiều công ty phát triển vaccine, sản phẩm đến với trẻ em nhanh hơn và ước tính đã cứu hơn 700.000 trẻ nhỏ.
Những điểm nghẽn tương tự tồn tại ở bệnh nhiệt đới bị lãng quên, bệnh hiếm và cả thuốc cũ có thể dùng cho bệnh mới. Khoảng 95% bệnh hiếm chưa có phương pháp điều trị được phê duyệt. Với thuốc hết bằng sáng chế, doanh nghiệp thường không còn động lực chi tiền thử nghiệm công dụng mới, dù bệnh nhân có thể hưởng lợi.
Thử nghiệm lâm sàng cũng ngày càng chậm và đắt. Thời gian trung bình để đưa thuốc qua quá trình phê duyệt đã tăng từ khoảng sáu năm trong thập niên 1970 lên 8–9 năm trong thập niên 2010. Mỗi thử nghiệm thường được xây từ đầu, với hạ tầng, hợp đồng, phê duyệt đạo đức và thủ tục riêng. Khoảng một nửa thử nghiệm không tuyển đủ bệnh nhân như kế hoạch, chỉ 1/5 hoàn tất đúng hạn.
Điều này không có nghĩa nên bỏ qua thử nghiệm nghiêm ngặt. Thử nghiệm lâm sàng vẫn là cách tốt nhất để biết thuốc có hiệu quả và an toàn hay không. Vấn đề là quy trình có thể nhanh hơn, rẻ hơn và thông minh hơn mà không hạ chuẩn. Thử nghiệm nền tảng, như RECOVERY tại Anh trong đại dịch Covid-19, cho thấy có thể kiểm tra nhiều thuốc cùng lúc, dùng chung nhóm đối chứng và nhanh chóng phát hiện dexamethasone giúp giảm tử vong ở bệnh nhân nặng.
Nhiều căn bệnh vẫn gần như không có lời giải. Alzheimer ảnh hưởng hơn 30 triệu người toàn cầu nhưng y học hầu như chưa có gì đáng kể để trao cho bệnh nhân. Ung thư không phải bệnh, mà là hàng trăm bệnh khác nhau, có thể tiến hóa nhanh và kháng thuốc. Tuy vậy, lịch sử cho thấy những thứ từng bị xem là không thể điều trị vẫn có thể thay đổi. Viêm gan C nay có thể chữa khỏi. Một số ung thư gan và ung thư cổ tử cung có thể phòng ngừa bằng vaccine. Liệu pháp CAR-T đưa nhiều ung thư máu vào thuyên giảm lâu dài, thậm chí chữa khỏi.
Kịch tính trung tâm của thế giới hiện đại là đổi mới chống lại đau khổ. Y học đã đi rất xa, nhưng vẫn chậm hơn khả năng thực sự. Nhiều bệnh nhân tiếp tục chịu đựng vì các điểm nghẽn về tài trợ, thể chế và động lực kinh tế. Nếu sửa được những điểm nghẽn ấy, thế giới có thể biến thêm nhiều căn bệnh từ án tử thành vấn đề có thể giải quyết.
shared via worksinprogress,
